由伦敦大学学院和谢菲尔德大学的研究人员领导的一项新研究证明了干细胞疗法治疗先天性巨结肠的潜力。
先天性巨结肠是一种罕见疾病，患者大肠中缺少一些神经细胞。这意味着肠道无法收缩，无法移动粪便，也就是说肠道会被堵塞。这可能会导致便秘，有时还会导致严重的肠道感染，即小肠结肠炎。
每 5000 名婴儿中约有 1 名患有先天性巨结肠。这种疾病通常在出生后不久就被发现，并尽快通过手术治疗，但患者经常会遭受终生的衰弱症状，通常需要多次手术。
因此，替代治疗方案至关重要。研究人员探索的一种方案是使用干细胞疗法生成神经细胞前体，然后在移植后产生先天性巨结肠患者肠道中缺失的神经。这反过来应该可以改善肠道的功能。
然而，迄今为止，尚未对患有先天性巨结肠的人的人体组织进行过该手术。
该研究发表在《Gut》杂志上，由医学研究委员会资助，是伦敦大学学院和谢菲尔德大学研究人员于 2017 年开始的合作成果。
谢菲尔德大学的研究人员专注于从干细胞中生产和分析神经前体。这些神经前体随后被运送到伦敦大学学院的团队，该团队准备了患者的肠道组织，进行了组织的移植和维护，然后测试了组织片段的功能。
这项研究涉及采集 GOSH 先天性巨结肠患者捐赠的组织样本，作为常规治疗的一部分，然后在实验室进行培养。随后，这些样本被移植到干细胞衍生的神经细胞前体细胞中，这些细胞随后发育成肠道组织中的关键神经细胞。
重要的是，与对照组织相比，移植的肠道样本表现出增强的收缩能力，这表明患有该疾病的人的肠道功能得到改善。
首席研究员 Conor McCann 博士(伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所)表示：“这项研究是我们针对先天性巨结肠细胞疗法工作的一次真正突破。它真正展示了将不同团体的专业知识汇集在一起的好处，希望未来能够造福于患有先天性巨结肠的儿童和成人。”
谢菲尔德大学首席研究员 Anestis Tsakiridis 博士表示：“这是一次非常棒的合作，由两位才华横溢的早期职业科学家 Ben Jevans 博士和 Fay Cooper 领导。我们的研究成果为未来开发针对先天性巨结肠的细胞疗法奠定了基础，我们将继续努力，在未来几年内将其应用于临床。”
这项研究的结果首次证明了干细胞疗法具有改善先天性巨结肠患者肠道功能的潜力，进而可以改善患者症状并产生更好的治疗效果。
研究人员现在将申请进一步的资金用于临床试验以开发这种治疗方法。
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