尽管人们对这种药物寄予厚望，但它并不能让患者感觉更好，也不能逆转他们喉咙的组织损伤。这种药物可以消灭与嗜酸性食管炎(EoE) 相关的同名细胞类型。
同时，数据显示，之前已获准用于治疗 EoE 成人和青少年的另一种药物，对于体重至少 15 公斤(约 33 磅)的 12 岁以下儿童也安全有效。
这些临床试验的结果——以及随附的社论——将发表在 2024 年 6 月 17 日的《新英格兰医学杂志》上。
亚利桑那州菲尼克斯市梅奥诊所的过敏症免疫学家 Benjamin Wright 医学博士写道：“这些试验共同为我们对这种日益常见且令人困惑的疾病的理解和治疗方案提供了令人兴奋的进展。”
长期从事 EoE 研究的医学博士、哲学博士 Marc Rothenberg 和辛辛那提儿童医院的同事深入参与了这两项研究。
EoE 是什么?
约有 18 万人患有这种严重的食物过敏，其中至少有 2.1 万名 11 岁以下儿童。对于那些患有此病的人来说，各种食物都可能引发强烈的免疫反应。患者可能会出现疼痛的咽喉炎症、组织损伤和吞咽困难。如果不加以控制，持续的健康饮食中断可能会限制儿童的成长并导致其他并发症。
EoE 最显著的特征是喉咙中嗜酸性粒细胞(一种白细胞)数量激增。多年来，这种免疫细胞激增也被认为是该病的主要原因。
第三阶段 MESSINA 临床试验的新发现进一步证明了事实并非如此。
有效但无帮助
这项研究评估了一种名为贝那利珠单抗的单克隆抗体疗法，其他研究已证明该疗法在减少有害嗜酸性粒细胞方面非常有效。这种抗体有点像爆炸的油漆胶囊，可让警察更容易抓到银行劫匪，它与嗜酸性粒细胞结合，并将它们暴露在巡逻的自然杀伤细胞中。
事实上，这种疗法已被批准用于治疗控制不佳的哮喘，因为它有助于打破嗜酸性粒细胞介导的过度反应和发炎气道中粘液产生的反馈循环。这种哮喘的成功激发了许多科学家希望贝那利珠单抗能成为治疗 EoE 的突破性药物。
但对 211 名 EoE 患者(年龄在 12 至 65 岁之间)进行测试时，患者仍然会出现炎症、吞咽困难、疼痛和生活质量下降等症状。尽管服用贝那利珠单抗的患者中超过 80% 的血液和食道中嗜酸性粒细胞“几乎完全耗尽”，但这种情况仍然存在。此外，组织样本的显微镜检查显示，在生物学层面上没有显著改善。
“这项试验对仅根据嗜酸性炎症程度监测 EoE 治疗效果的临床相关性提出了质疑，”Rothenberg 说道。“MESSINA 研究强调了研究的重要性，因为嗜酸性食管炎是由嗜酸性粒细胞引起的这一假设非常合理。基于这些新结果，我们现在知道这一假设基本上是错误的。”
罗森伯格是辛辛那提儿童医院过敏和免疫学部门的主任，也是这项研究的通讯作者。北卡罗来纳大学教堂山分校的医学博士、公共卫生硕士埃文·德隆是这项研究的共同第一作者。
dupilumab 获批延期
Benralizumab 靶向白细胞介素 5(参与人体免疫反应的几种蛋白质之一)的活性。但其他研究表明，同时靶向另外两种白细胞介素(IL-4 和 IL-13)可更好地对抗 EoE。
美国食品药品管理局最初于 2022 年批准了用于治疗 EoE 的药物 dupilumab，但仅适用于成人和青少年。根据最近一项针对较小儿童的临床试验的数据，FDA 于 2024 年 1 月采取行动，将批准范围扩大到体重至少 15 公斤(约 33 磅)的 1 至 12 岁儿童。
支持该决定的数据和相关发现也于6月27日在NEJM上发表。
迄今为止，dupilumab 是唯一获得 FDA 批准的可精确治疗儿童 EoE 的药物。
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