圣路易斯华盛顿大学医学院的研究人员进行的一项研究表明，一种用于治疗儿童癫痫症的药物可防止两种1 型神经纤维瘤病 (NF1) 小鼠模型的脑肿瘤形成和生长。 NF1 是一种遗传性疾病，会导致肿瘤在全身神经上生长，包括连接眼睛和大脑的视神经。
这些发现为评估拉莫三嗪药物是否可以预防或延缓 NF1 儿童脑肿瘤的临床试验奠定了基础。该研究在线发表在《神经肿瘤学》杂志上。
“根据这些数据，神经纤维瘤病临床试验联盟正在考虑启动一项史无前例的预防试验，”资深作者 David H. Gutmann 医学博士、博士、Donald O. Schnuck 家族学教授兼主任说华盛顿大学 神经纤维瘤病中心。该临床试验联盟是一个由神经纤维瘤科学家组成的国际网络，由美国国防部于 2006 年成立，旨在寻找所有形式的神经纤维瘤病的治疗方法。 “计划是招募没有症状的儿童，在有限的时间内对他们进行治疗，然后看看患上需要治疗的肿瘤的儿童数量是否会减少。
“这是一个新颖的想法，因此我们将其提交给 NF1 患者焦点小组，”Gutmann 继续说道。 “他们说，‘这正是我们正在寻找的。’如果使用已经安全使用了 30 年的药物进行短期治疗，可以降低孩子患肿瘤和需要可能产生各种副作用的化疗的机会，那么他们就可以接受。”
NF1 患者患上的最严重的肿瘤会影响视神经，称为视神经胶质瘤。此类肿瘤通常出现在 3 至 7 岁之间。虽然它们很少致命，但会导致多达三分之一的患者视力丧失以及其他症状，包括青春期提前。视神经胶质瘤的标准化疗在预防进一步视力丧失方面效果有限，并且会影响儿童正在发育的大脑，导致认知和行为问题。
在之前的一项研究中，Gutmann 和 学助理教授、新论文的第一作者 Corina Anastasaki 博士表明，拉莫三嗪 通过抑制神经元过度活跃来阻止 NF1 小鼠视神经胶质瘤的生长。神经纤维瘤病临床试验联盟发现他们的数据很有趣，但在考虑启动临床试验之前需要更多证据。联盟成员要求 Gutmann 和 Anastasaki 澄清 Nf1 突变、神经元兴奋性和视神经胶质瘤之间的联系;评估拉莫三嗪在已证明对癫痫儿童安全的剂量下是否有效;并在不止一种 NF1 小鼠品系中进行这些研究。
对于人类来说，NF1 是一种高度变异的疾病。它可能是由 NF1 基因中数千种不同突变中的任何一种引起的，其中不同的突变可能与不同的医疗问题相关。在多种小鼠品系中重复实验是衡量拉莫三嗪是否可能对人类起作用的一种方法，无论潜在的突变如何。
阿纳斯塔萨基和古特曼不仅表明拉莫三嗪对两种 NF1 小鼠品系有效，而且还表明该药物的作用剂量低于治疗癫痫的剂量，这意味着它可能是安全的。更好的是，他们发现这种药物的短期疗程具有持久的效果，无论是作为预防还是作为治疗。患有肿瘤的小鼠从 12 周龄开始接受为期 4 周的治疗，发现它们的肿瘤停止生长，甚至眼睛的视网膜也没有出现进一步的损伤。小鼠从 4 周龄(肿瘤通常出现之前)开始接受为期 4 周的药物疗程，即使在治疗结束后 4 个月也没有显示出肿瘤生长。
这些发现促使古特曼提出，对患有 NF1 的幼儿(可能在 2 至 4 岁之间)进行一年的治疗可能足以降低他们患脑肿瘤的风险。
古特曼说：“我们或许能够通过在短时间内进行干预来改变这些孩子的预后，这一想法非常令人兴奋。” “如果我们能让他们过了这些肿瘤通常形成的年龄，即 7 岁以后，他们可能永远不需要治疗。如果我再也不必为那些还不到一年级的孩子讨论化疗，我会很高兴。”
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