奥克兰大学创造的一种分子距离成为一种极其罕见且严重衰弱的神经系统疾病(称为费兰-麦克德米德综合症)的治疗方法又近了一步。在澳大利亚证券交易所上市的 Neuren Pharmaceuticals 公司去年 12 月表示，患有这种疾病的儿童在美国的一项二期临床试验中显示出显着的改善。
下一步将进行第三阶段试验并寻求食品和药物管理局的批准。这种分子 NNZ-2591 来自利金斯研究所的管建博士和彼得·格鲁克曼教授以及杰出教授玛格丽特·布林布尔女士几年前在她的化学实验室中的工作。
正是这个团队的工作导致了突破性药物 Trofinetide 的诞生，该药物去年被批准用于治疗雷特综合征，这是另一种罕见的遗传性神经系统疾病。该疗法的销售名称为 Daybue。
关和格鲁克曼研究了一种称为环状甘氨酸-脯氨酸(cGP)的肽的神经保护特性。在 Brimble 的实验室中，Paul Harris 博士生产了 NNZ-2591，这是一种 cGP 的合成类似物，Neuren Pharmaceuticals 希望它能够成为 Phelan-McDermid 的治疗药物。该大学成立了一家公司将研究商业化，最终被出售。
费兰-麦克德米德的特征包括智力障碍、肌张力低、发育迟缓和自闭症症状。
Neuren 还在患有其他三种神经发育障碍的儿童中进行 NNZ-2591 的 2 期临床试验——皮特霍普金斯综合征、安格曼综合征和普瑞德威利综合征。同样，NNZ-2566(Trofinetide/Daybue 分子)最终可能用于治疗 Rett 综合征以外的疾病。
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